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EUA aprova primeiro medicamento para tratar a doença progeria

Amanda dos Santos
5 de dezembro de 2020
EUA aprova primeiro medicamento para tratar a doença progeria

Pessoas com a doença genética progéria, como este irmão e irmã da Bélgica, envelhecem muito rapidamente e muitas vezes morrem antes dos 15 anos. (THE PROGERIA RESEARCH FOUNDATION)

A Food and Drug Administration aprovou um tratamento oral que bloqueia o acúmulo de proteínas defeituosas no corpo e que causam a doença progéria. Ele pode dar as crianças com essa doença genética rara mais tempo de vida.

Crianças com a doença progéria, conhecida também como síndrome de Hutchinson-Gilford, geralmente morrem de insuficiência cardíaca, ataque cardíaco ou derrame na adolescência. A maioria das crianças com esse transtorno morre antes de atingir 15 anos de idade.

Portanto, o medicamento recém-aprovado chamado Zokinvy é o primeiro e único tratamento aprovado para progéria e certas síndromes relacionadas, foi o que anunciou o FDA dia 20 de novembro.

Aumento da expectativa de vida

Em testes clínicos com 62 crianças que receberam o medicamento durante os primeiros três anos de tratamento, Zokinvy aumentou a expectativa de vida para 3 meses em média. O resultado foi analisado em comparação a outras 81 crianças que não tomaram o medicamento em um estudo separado que coletou seus dados de saúde.

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Já o segmento de crianças que continuaram recebendo o medicamento Zovinvy até 11 anos mostrou que, em média, a expectativa de vida das crianças foi prolongada para cerca de 2,5 anos. Ou seja, a médica pediatra de cuidados intensivos do Hospital Infantil de Boston, Monica Kleinman, adverte que essa não é uma cura.

Kleinman esteve envolvida nos testes clínicos e espera prolongar a expectativa de vida das crianças ao diminuir o ritmo da doença progéria. Mas o medicamento não dá às crianças uma longevidade normal.

crianças com progéria
Foto: Progeria Research Foundation

A estimativa é que 350 a 400 crianças em todo o mundo tenham progéria. Para essas crianças, uma única mutação em seu código genético prejudica sua saúde. Consequentemente, a mutação interfere no gene responsável pela produção da proteína lamina A, a qual ajuda mantendo os núcleos das células unidos.

O que acontece com os portadores da doença progéria

Crianças com progéria têm uma quantidade maior da proteína defeituosa chamada progerina, semelhante à lamina A, porém com uma peça extra anexada. Esta proteína fica presa nas membranas das células e não pode ser reciclada para obter proteínas frescas, o que faz com que as células envelheçam prematuramente.

Também torna os vasos sanguíneos e o tecido conjuntivo mais rígidos, diz Kleinman. Fato é que todos produzem um pouco de progerina e o corpo produz mais à medida que envelhece, mas as crianças com a doença progéria possuem uma grande quantidade.

LEIA TAMBÉM: Cientistas podem ter descoberto uma cura para o envelhecimento celular

Ao nascer, os bebês parecem normais. Entretanto, eles começam a mostrar sinais da doença nos primeiros dois anos de vida. E ao longo da vida, essas crianças perdem cabelo e gordura corporal, rigidez articular, adquirem doenças cardiovasculares e ainda outros sintomas de envelhecimento acelerado.

Portanto, o medicamento Zokinvy, fabricado pela empresa Eiger BioPharmaceuticals de Palo Alto, na Califórnia, bloqueia parte dessa produção de progerina e diminui a quantidade que se acumula nas células das crianças. Mas o medicamento oral e tomado em cápsulas não bloqueia totalmente a produção, relata Kleinman.

A quantidade que os pacientes podem receber também é limitada por causa dos efeitos colaterais, por exemplo, vômito, diarréia e fadiga.

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