Connect with us

Hi, what are you looking for?

Saúde & Bem-Estar

EUA aprova primeiro medicamento para tratar a doença progeria

Pessoas com a doença genética progéria, como este irmão e irmã da Bélgica, envelhecem muito rapidamente e muitas vezes morrem antes dos 15 anos. (THE PROGERIA RESEARCH FOUNDATION)

A Food and Drug Administration aprovou um tratamento oral que bloqueia o acúmulo de proteínas defeituosas no corpo e que causam a doença progéria. Ele pode dar as crianças com essa doença genética rara mais tempo de vida.

Crianças com a doença progéria, conhecida também como síndrome de Hutchinson-Gilford, geralmente morrem de insuficiência cardíaca, ataque cardíaco ou derrame na adolescência. A maioria das crianças com esse transtorno morre antes de atingir 15 anos de idade.

Portanto, o medicamento recém-aprovado chamado Zokinvy é o primeiro e único tratamento aprovado para progéria e certas síndromes relacionadas, foi o que anunciou o FDA dia 20 de novembro.

Publicidade. A leitura continua abaixo.

Aumento da expectativa de vida

Em testes clínicos com 62 crianças que receberam o medicamento durante os primeiros três anos de tratamento, Zokinvy aumentou a expectativa de vida para 3 meses em média. O resultado foi analisado em comparação a outras 81 crianças que não tomaram o medicamento em um estudo separado que coletou seus dados de saúde.

Já o segmento de crianças que continuaram recebendo o medicamento Zovinvy até 11 anos mostrou que, em média, a expectativa de vida das crianças foi prolongada para cerca de 2,5 anos. Ou seja, a médica pediatra de cuidados intensivos do Hospital Infantil de Boston, Monica Kleinman, adverte que essa não é uma cura.

Kleinman esteve envolvida nos testes clínicos e espera prolongar a expectativa de vida das crianças ao diminuir o ritmo da doença progéria. Mas o medicamento não dá às crianças uma longevidade normal.

Publicidade. A leitura continua abaixo.
crianças com progéria
Foto: Progeria Research Foundation

A estimativa é que 350 a 400 crianças em todo o mundo tenham progéria. Para essas crianças, uma única mutação em seu código genético prejudica sua saúde. Consequentemente, a mutação interfere no gene responsável pela produção da proteína lamina A, a qual ajuda mantendo os núcleos das células unidos.

O que acontece com os portadores da doença progéria

Crianças com progéria têm uma quantidade maior da proteína defeituosa chamada progerina, semelhante à lamina A, porém com uma peça extra anexada. Esta proteína fica presa nas membranas das células e não pode ser reciclada para obter proteínas frescas, o que faz com que as células envelheçam prematuramente.

Também torna os vasos sanguíneos e o tecido conjuntivo mais rígidos, diz Kleinman. Fato é que todos produzem um pouco de progerina e o corpo produz mais à medida que envelhece, mas as crianças com a doença progéria possuem uma grande quantidade.

LEIA TAMBÉM: Cientistas podem ter descoberto uma cura para o envelhecimento celular

Publicidade. A leitura continua abaixo.

Ao nascer, os bebês parecem normais. Entretanto, eles começam a mostrar sinais da doença nos primeiros dois anos de vida. E ao longo da vida, essas crianças perdem cabelo e gordura corporal, rigidez articular, adquirem doenças cardiovasculares e ainda outros sintomas de envelhecimento acelerado.

Portanto, o medicamento Zokinvy, fabricado pela empresa Eiger BioPharmaceuticals de Palo Alto, na Califórnia, bloqueia parte dessa produção de progerina e diminui a quantidade que se acumula nas células das crianças. Mas o medicamento oral e tomado em cápsulas não bloqueia totalmente a produção, relata Kleinman.

A quantidade que os pacientes podem receber também é limitada por causa dos efeitos colaterais, por exemplo, vômito, diarréia e fadiga.

Publicidade. A leitura continua abaixo.
Amanda dos Santos
Publicado por

Trabalha como redatora e produtora de conteúdo. Graduada em Comunicação Social e atua como colaboradora na SoCientífica.

Notícia

Durante o desenvolvimento embrionário, os mamíferos (a maioria deles) crescem na cavidade do útero da mãe. Esse ambiente vai se dilatando e desenvolvendo ao...

Mundo Estranho

O jovem de 23 anos Eik Júnior Monzilar Parikokoriu precisou percorrer nove quilômetros com a ave presa à garganta até chegar num pronto-socorro.

Saúde & Bem-Estar

Os exercícios de alta intensidade de intervalos (HIIT) se tornaram populares nos últimos anos por uma série de razões. Eles não exigem tanto tempo...

Espaço

Planeta Nove? Plutão deixou de ser planeta? Descubra agora quantos e quais são planetas do Sistema Solar.