CiênciaSaúde & Bem-EstarCientistas, pela primeira vez, usaram CRISPR para tratar paciente com HIV

Eles não curaram o HIV, mas os especialistas estão muito animados com esse avanço.
Redação2 dias atrás7 min
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Pela primeira vez Cientistas usaram a ferramenta de edição de genes CRISPR para tratar um paciente com HIV, o tratamento falhou, mas especialistas ainda estão muito animados com esse grande avanço.

Especialistas elogiaram o trabalho como um primeiro passo importante para poder usar o CRISPR, uma ferramenta que permite aos pesquisadores editar com precisão o DNA, e ajudar pacientes com HIV.

“Eles fizeram um experimento muito inovador em um paciente, e foi seguro”, disse Amesh Adalja, especialista em doenças infecciosas e pesquisador sênior do Centro Johns Hopkins para Segurança da Saúde em Baltimore, que não participou do estudo. “Isso deve ser visto como um sucesso.”

O caso das gêmeas

O novo estudo é muito diferente do caso controverso e não relacionado do cientista chinês que usou o CRISPR para editar os genomas de bebês gêmeos, na tentativa de torná-los resistentes ao HIV. Nesse caso, o cientista chinês editou o DNA dos embriões, e essas alterações genéticas podem ser passadas para a próxima geração. No novo estudo, as edições do DNA foram feitas em células adultas, o que significa que elas não podem ser transmitidas.

Como isso foi possível? 

O estudo envolveu um paciente portador do HIV que também desenvolveu leucemia e precisou de um transplante de medula óssea. Assim, os pesquisadores aproveitaram essa oportunidade para editar o DNA em células-tronco da medula óssea de um doador antes de transplantar as células no paciente.

A equipe de pesquisadores utilizou o CRISPR para excluir um gene conhecido como CCR5, que fornece instruções para uma proteína que fica na superfície de algumas células imunológicas. O HIV usa essa proteína como para entrar nas células.

A mutação resistente ao HIV

Existe uma pequena porcentagem de pessoas que naturalmente sofrem uma mutação no gene CCR5 é resistente à infecção pelo HIV.

A mutação genética extremamente rara que causa uma doença muscular e pode afetar centenas de pessoas, foi capaz de prover imunidade natural contra o vírus da AIDS aos seus portadores, relataram pesquisadores espanhóis que esperam que este seja um bom caminho para novos medicamentos anti-HIV.

As únicas duas pessoas no mundo que se pensavam “curadas” do HIV, tiveram o vírus aparentemente eliminado de seus corpos após receberem transplantes de medula óssea de doadores que tinham a mutação natural do CCR5.

A edição dos genes

É muito raro encontrar doadores de medula óssea com essa mutação específica, então os pesquisadores levantaram a hipótese de que as células doadoras geneticamente editadas poderiam ter o mesmo efeito contra o vírus.

Foi verificado que o paciente teve remissão completa em sua leucemia após um mês. Também foi comprovado que as células-tronco geneticamente editadas foram capazes de crescer em seu corpo e produzir células sanguíneas.

Resultado inesperado

No entanto, quando o paciente parou brevemente de tomar seus medicamentos para o HIV como parte do estudo, e os níveis do vírus aumentaram em seu corpo e ele teve que reiniciar o tratamento com os remedios. Essa resposta foi diferente da dos pacientes de Berlim e Londres, que conseguiram permanecer livres do HIV sem tomar medicamentos.

A baixa resposta no paciente de Pequim provavelmente ocorreu, em parte, porque o processo de edição de genes não foi muito eficiente. Em outras palavras, os pesquisadores não foram capazes de excluir o gene CCR5 em todas as células doadoras.

Ainda assim, os pesquisadores acreditam que estratégia é uma abordagem promissora para a terapia genética. Um grande passo, que abre espaço para novos avanços.

O artigo científico foi publicado na  The New England Journal of Medicine.