Médicos tentaram pela primeira vez usarem a tecnologia CRISPR para curar a cegueira de um paciente. O trabalho foi realizado por uma equipe do Instituto de Saúde e Ciência de Oregon, onde foram injetadas três gotas de fluido com fragmentos de DNA CRISPR no globo ocular do paciente, na tentativa de curar a cegueira.
O objetivo dos médicos era superar uma condição genética extremamente rara, conhecida por amaurose congênita Leber, que gera cegueira logo no começo da infância.
Entenda a tentativa de curar a cegueira
Ainda que algumas condições genéticas possam ser levadas como terapia genética convencional, que servem para substituir um gene mutado, os pacientes com amaurose congênita Leber ainda não possuiam uma solução para seus casos. Acontece que o gene relacionado com a doença é muito grande, então o CRISPR é uma boa opção.
“Temos literalmente o potencial de pegar pessoas que são essencialmente cegas e fazê-las ver”, contou a diretor científico da Editas Medicine, Charles Albright. A Editas é uma das empresas de biotecnologia que realmente desenvolveu o tratamento. “Acreditamos que poderia abrir um novo conjunto de medicamentos para alterar seu DNA”, completou.
Depois que o primeiro experimento foi realizado, os médicos e o paciente precisam aguardar cerca de um mês para verificarem os resultados obtidos. Se der certo, mais pacientes devem ser beneficiados, entre crianças e adultos que sofrem com a doença. “Uma vez que a célula é editada, é permanente e ela persistirá, esperançosamente, durante toda a vida do paciente”, contou o médico Eric.
O que é CRISPR?
Esse termo vem do inglês Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, que significa Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas. São pequenas porções de DNA bacteriano, com repetições de nucleotídeos, onde cada uma delas possui um protoespaçador de DNA.
O termo CRISPR é muito utilizado para se referir a edição genômica, permitindo uma deleção seletiva do DNA. O problema é que não custa barato mexer com esse tipo de tecnologia, por isso estudos relacionados a CRISPR ainda são poucos.
Entenda a amaurose congênita de Leber
Amaurose congênita de Leber ou síndrome de Leber, é uma doença degenerativa hereditária rara, que causa alterações na retina. A retina é o tecido do olho que serve para detectar a luz a cor, a partir disso, quem sofre com esta doença começa a perder visão.
Na maioria das vezes as crianças que possuem amaurose congênita não apresentam perda de visão, mas sofrem com um nível limitado, permitindo que apenas objetos próximos possam ser vistos. Infelizmente ela ainda não possui uma cura definitivo e o tratamento com CRISPR surge como uma alternativa interessante para o futuro, na tentativa de curar a cegueira.
Com o passar dos anos ela vai piorando, a criança até consegue se adaptar sem grandes dificuldades, mas em alguns casos é indicada a utilização de óculos especiais. Se a visão for extremamente reduzida, aprender braile pode ser uma boa alternativa para superar essa barreira. O pediatra poderá ainda utilizar o uso de equipamentos adaptados.
